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治療に既存薬が可能性 iPS細胞で確認
2018年10月19日

iPS細胞を使ったパーキンソン病の薬候補を探す流れ

 神経細胞の異常で手足が震える難病「パーキンソン病」の治療に、高血圧に対する既存薬の成分が使える可能性が高いことを、慶応大の岡野栄之(ひでゆき)教授(生理学)らのチームが発見した。患者由来のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、効果を確認したという。18日付の米科学誌「ステム・セル・リポーツ」電子版に掲載された。

 パーキンソン病は、脳内で指令を伝える物質であるドーパミンを作る神経細胞に異常なたんぱく質がたまり、細胞が徐々に死ぬことで発症する。手足の震えや筋肉のこわばりが起こる進行性の難病で、国内の患者数は約16万人とされるが、根本的な治療法はない。

 パーキンソン病患者の9割は血縁者に患者がおらず突然発症するため、メカニズムの解明が困難だった。残る1割は血縁者に患者がいる「家族性」で原因とされる遺伝子も見つかっているものの、マウスを使って病気の状態を再現することが難しかった。

 岡野教授らは、家族性のパーキンソン病患者の細胞からiPS細胞を作製し、ドーパミンを作る神経細胞に変化させて、パーキンソン病の病気の状態を再現。既存の薬に使われている1165種の化合物を加えたところ、ベニジピンという高血圧に対する治療薬の成分に細胞死を抑える効果が認められた。チームを主導した神山淳准教授は「今後は血縁者に患者がいない患者から作った神経細胞でも効果を試し、治療薬の開発につなげたい」と話している。【荒木涼子】

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